Terapias avanzadas en enfermedades raras = Advanced therapies for rare diseases Articles uri icon

published in

publication date

  • September 2018

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  • 1

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  • 15

issue

  • 789

volume

  • 194

International Standard Serial Number (ISSN)

  • 0210-1963

Electronic International Standard Serial Number (EISSN)

  • 1988-303X

abstract

  • Las terapias avanzadas comprenden un grupo de medicamentos biológicos basados en la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos. En este artículo se presentan algunos conceptos básicos, se describen las estrategias más prometedoras y se detallan los resultados de diferentes ensayos clínicos para un grupo significativo de enfermedades, especialmente las enfermedades hereditarias monogénicas. Se hace un mayor hincapié en la terapia génica ex vivo en enfermedades del sistema hematopoyético, al ser el grupo de enfermedades pioneras que además han orientado la investigación en el campo. Destacamos también algunos ejemplos de éxito de terapia génica in vivo y señalamos la contribución de la terapia celular y de la ingeniería de tejidos al grupo de enfermedades raras de la piel. Pretendemos con ello dar una visión de la situación de las terapias avanzadas en enfermedades raras y señalamos algunas de las vías de futuro orientadas al desarrollo de tratamientos más eficaces y seguros.

subjects

  • Biology and Biomedicine
  • Medicine

keywords

  • terapia génica; terapia celular; ingeniería de tejidos; enfermedades raras; gene therapy; cell therapy; tissue engineering; rare diseases